基因編輯 為重癥患者打開希望之門
12月初，由美國國家科學(xué)院、美國國家醫(yī)學(xué)院、中國科學(xué)院和英國皇家學(xué)會共同舉辦人類基因編輯國際峰會上透露，通過基因編輯技術(shù)有望治療B型血友病。
資料顯示，B型血友病是由指示肝臟產(chǎn)生凝血因子IX的基因發(fā)生突變引起的，是一種遺傳性疾病。患者會因凝血功能紊亂而自發(fā)性內(nèi)出血，并可能因難以止血而面臨生命危險。患者往往如玻璃人般整日過著膽戰(zhàn)心驚的生活。
此次在峰會上透露的臨床試驗消息顯示，美國科學(xué)家使用ZFN(鋅指核酸酶)基因編輯工具，在基因組中插入一種正確版本的突變基因，并遞送到了缺乏因子IX基因的小鼠和靈長類動物的肝臟中。科學(xué)家們宣布實驗動物的凝血功能恢復(fù)了正常。很快將在成人血友病B患者身上開展試驗。未來還將把這項技術(shù)轉(zhuǎn)移到兒科領(lǐng)域。
就在一個月前，英國方面才剛宣布通過基因編輯技術(shù)治好了一名1歲大的白血病患兒。該名患兒被確診患有急性淋巴細(xì)胞白血病，常規(guī)的化療以及骨髓移植治療方式對其已無法奏效。在其父母的支持下，醫(yī)院采用德國生物技術(shù)公司Cellectis開創(chuàng)的細(xì)胞方法治療這名患兒。科學(xué)家們利用了名為TALENs(類轉(zhuǎn)錄激活因子效應(yīng)物核酸酶)的基因編輯工具對來自美國的捐贈者的血液進(jìn)行了3次編輯。關(guān)閉了兩個基因，并添加了抗白血病基因，最終將1ml含有5000個編輯過的細(xì)胞注入患兒體內(nèi)，令患兒身體恢復(fù)并能夠接受骨髓移植術(shù)。術(shù)后患兒接受檢查發(fā)現(xiàn)癌細(xì)胞已經(jīng)完全消除。這項大膽的試驗此前僅在小白鼠身上試驗過。
多倫多病童醫(yī)院的研究人員則宣布利用另一種基因編輯工具，令杜氏肌營養(yǎng)不良患者的細(xì)胞中恢復(fù)了蛋白功能。
由此可見，基因編輯技術(shù)給重癥患者帶來了重生的希望。利用基因編輯技術(shù)矯正致病突變，治療人類疾病有著廣闊的前景。
究竟什么是基因測序?
所謂基因測序，是指一種新型的基因檢測技術(shù)。這種檢測技術(shù)能夠從血液或唾液中分析測定基因全序列，預(yù)測罹患多種疾病的可能性，個體的行為特征及行為合理，如癌癥或白血病，運動天賦，酒量等。
基因測序是精準(zhǔn)醫(yī)療的入口，是精準(zhǔn)醫(yī)療的重要一環(huán)。通過對病人臨床信息資料的完整收集，對病人生物樣本的完整采集，并通過基因測序、分析技術(shù)對病人分子層面信息進(jìn)行收集，最后通過利用生物信息學(xué)分析工具對所有信息進(jìn)行整合并分析，從而使得醫(yī)生可以早期預(yù)測疾病的發(fā)生、可能的發(fā)展方向和疾病可能的結(jié)局，最后做出診斷。
個股掘金
個股方面，根據(jù)產(chǎn)業(yè)鏈構(gòu)成，銀河證券建議關(guān)注三領(lǐng)域個股：測序技術(shù)水平發(fā)展方面，關(guān)注紫鑫藥業(yè)（002118）、達(dá)安基因（002030）;累積基因組樣本領(lǐng)域，關(guān)注榮之聯(lián)（002642）、中源協(xié)和（600645）、仟源醫(yī)藥（300254）、新開源（300109）;醫(yī)療機(jī)構(gòu)合作方面，關(guān)注北陸藥業(yè)（300016）、千山藥機(jī)（300216）、迪安診斷（300244）、湯臣倍健（300146）。
達(dá)安基因：達(dá)安基因為國內(nèi)分子診斷龍頭企業(yè)，積極布局IVD 全產(chǎn)業(yè)鏈。公司打通了從上游到下游的每一個環(huán)節(jié)，在上游公司代理LIFETech 的基因測序儀器以及銷售自產(chǎn)儀器與試劑。同時，公司也提供基因測序服務(wù)，并已取得CFDA 的相關(guān)認(rèn)證，可以開展無創(chuàng)產(chǎn)前篩查以及腫瘤診斷及治療業(yè)務(wù)，有望帶來業(yè)績貢獻(xiàn)。在下游，公司以關(guān)注診斷行業(yè)相關(guān)產(chǎn)品領(lǐng)域為重點，不斷延伸公司的產(chǎn)業(yè)布局到大健康領(lǐng)域，形成了具有強大產(chǎn)業(yè)整合能力和擴(kuò)張能力的發(fā)展平臺優(yōu)勢，為公司的長期發(fā)展提供了強勁動力。
迪安診斷：迪安診斷為我國經(jīng)營規(guī)模最大、診斷項目開展最齊全的醫(yī)學(xué)診斷服務(wù)運營商，公司業(yè)務(wù)涵蓋醫(yī)療診斷服務(wù)外包(獨立醫(yī)學(xué)實驗室)、司法鑒定、診斷產(chǎn)品銷售、診斷技術(shù)研發(fā)生產(chǎn)、CRO、健康管理等多個領(lǐng)域，已在環(huán)渤海灣、長三角、珠三角區(qū)域等14 個省市設(shè)立了19 家子公司，公司檢測項目多達(dá)2000 多個，目前公司在規(guī)模、渠道以及產(chǎn)品線豐富程度上都積累了一定的優(yōu)勢，使公司在這個新興行業(yè)處于主動地位。今年公司獲得了第一批腫瘤診斷與治療項目高通量基因測序技術(shù)臨床應(yīng)用試點資格，為公司在腫瘤測序領(lǐng)域開展業(yè)務(wù)占得先機(jī)。
榮之聯(lián)：榮之聯(lián)主要業(yè)務(wù)由云計算和IT 服務(wù)、大數(shù)據(jù)和物聯(lián)網(wǎng)、生物云等三大業(yè)務(wù)板塊組成。榮之聯(lián)一直與華大基因有合作，憑借其在高性能計算和大容量存儲方面積累的技術(shù)優(yōu)勢，為華大基因設(shè)計、建設(shè)和維護(hù)位于深圳和香港的生物信息超算中心，以解決基因測序形成的海量數(shù)據(jù)在并行計算和存儲等方面的難題。今年，公司非公開發(fā)行股票募集10 億元，分別投向支持分子醫(yī)療的生物云計算項目與投向基于車聯(lián)網(wǎng)多維大數(shù)據(jù)的綜合運營服務(wù)系統(tǒng)項目。生物云計算項目計劃建立面向醫(yī)療機(jī)構(gòu)，疾控中心，體檢中心，生物基因測序公司等機(jī)構(gòu)及個人用戶的基于云計算架構(gòu)的生物信息數(shù)據(jù)分析和存儲平臺，以提供滿足生物信息海量存儲，及時分析及大批量處理或快速現(xiàn)場處理的IT 服務(wù)。